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    標題 全球最貴藥物再易主！血友病基因療法 一針 350 萬美元
    分類 熱點事件
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    隨著美國 FDA 周二簽發一紙批文，全球最貴藥物的紀錄又一次被打破，最新的價碼已經達到 350 萬美元。

    637e10ce8e9f091600486edf_10245758.jpg（來源：CSL Behring）

    具體來說，獲批的是生物制藥企業 CSL Behring 旗下的 B 型血友病基因療法 Hemgenix。作為一種遺傳性疾病，B 型血友病的患者由于基因缺陷導致第九凝血因子缺失或不足。按照現有的常規療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。

    由于疾病本身的源頭就是基因缺陷，所以基因療法可謂是對癥下藥。Hemgenix 以 AAV5 為載體，將第 9 凝血因子傳遞至肝臟中的目標細胞，使得肝臟能夠持續制造第 9 凝血因子蛋白。

    根據臨床實驗數據，受試者在接受治療 18 個月后仍能穩定表達第 9 凝血因子，使得年平均出血率下降 54%。更為重要的是，接受一次注射后，94% 的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。

    美國 FDA 生物制劑即研究中心主任 Peter Marks 介紹稱，雖然已經有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會侵蝕患者的生存質量。Hemgenix 本身也代表著這一疾病治療領域的重要進展。

    值得一提的是，CSL Behring 是在 2020 年從美股上市公司 uniQure 手中買下 Hemgenix 的商業化權利。藥物本身仍會在 uniQure 位于麻省的設施中生產。按照 uniQure 早些時候的估計，美國和歐洲大約有 1600 萬 B 型血友病患者，A 型血友病患者是前者的 5 倍。

    今年 " 最貴藥王 " 已三度轉手

    基因療法效果雖好，但價格依然是逃不開的話題。算上 Hemgenix，過去僅僅三個多月的時間里，" 全球最貴藥物 " 的頭銜已經在這個領域內轉手三次。

    在今年以前，諾華旗下的基因療法 Zolgensma 以 212.5 萬美元的售價占據全球最貴藥物頭銜接近兩年，這款藥物的適應癥為脊髓性肌萎縮癥。

    今年 8 月和 9 月，美國藍鳥生物旗下兩款基因療法獲得 FDA 批準，分別是治療 β - 地中海貧血的 Zynteglo（280 萬美元）和治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的 Skysona（300 萬美元）。

    很明顯，這些定價昂貴的新藥并不急著跑量。

    生物科技行業投資人、Loncar 投資 CEO Brad Loncar 解讀稱，雖然定價要比預期高一些，但 Hemgenix 仍有可能取得成功。一方面是因為現有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長期處于擔憂出血的狀態。

    作為參考，諾華三季報顯示今年前 9 個月 Zolgensma 實現銷售收入 10.61 億美元，按照 200 萬 / 劑的售價推算，大致等同于只有 500 名患者使用了這款藥物。疊加一些國家已經將這款藥物納入醫保，實際上完全自費使用這些新型療法的患者更是屈指可數。

    637e10ce8e9f091600486ee0_10245758.jpg      全球最貴藥物再易主！血友病基因療法 一針 350 萬美元 胸無點墨錯落有致情同手足34. 在人生的旅途中，有些意外的風雨是十分自然的，只要你尋覓的眼睛沒有被遮蔽，繼續認真地去尋找，相信你必須會找到通向成功的道路。92. While climbing the mountain, we enjoyed the warm sunshine and a beautiful view.（2008.北京）180.朱門酒肉臭，路有凍死骨?！蹲跃└胺钕瓤h詠懷五百字》    聞琴解佩神仙侶，挽斷羅衣留不住。勸君莫作獨醒人，爛醉花間應有數。鳳尾香羅薄幾重，碧文圓頂夜深縫?；?血友病,諾華,醫保25.A friend in need is a friend indeed. 患難見真情。
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    更新時間：2025/7/14 11:43:14
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