作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥,氯巴占近日在北京協和醫院開出了國內首張處方。010-5900另據報道,國內首個治療相關疾病的藥物近日獲批上市。它的價格怎么樣?能否滿足患者的用藥需求?
這是一種治療罕見難治性癲癇患兒的藥物,可以說是治療這類疾病的 " 救命藥 "。
氯巴占開出全國首張處方
氯芐星是一種用于治療兒童罕見難治性癲癇的藥物,在輔助治療中起著非常重要的作用。但由于氯巴嗪在我國屬于第二類精神藥品,具有一定的成癮性,因此之前并未獲準在我國上市。
為滿足患者對氯巴占這種少數已在國外上市但國內沒有的特定臨床急需藥物的需求,今年6月,國家衛健委和國家美國食品藥品監督管理局聯合制定并發布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。有患兒家屬稱已能開藥
近日,北京協和醫院開出國內首張氯巴占處方,毛女士的兒子是國內醫院開出處方后第一個使用原研藥氯巴占的孩子。
毛女士的兒子在她兩歲時患上了嬰兒痙攣癥。她已經服用氯巴嗪將近五年了。在此之前,她一直是朋友從國外代購,經常面臨停藥的風險。毛女士說,這類疾病如果不能長期規律服用,很容易反復發作,甚至引發并發癥。
《方案》 明確,在北京協和醫院牽頭的遍布全國 50 家三級醫院,進口氯巴占將陸續落地,患兒和家屬經過符合條件的醫師開具處方,可以購買到氯巴占。
醫生:為其他罕見病藥物的可及性
北京協和醫院藥劑科主任張博說,難治性癲癇對孩子和家庭都有非常嚴重的影響。比如對孩子智力發育的影響,對他身體的傷害,精神壓力都是非常大的。\'
張博指出,隨著原研藥氯巴占的進口,我國難治性癲癇患者的藥物可及性得到有效緩解,為其他罕見病的藥物可及性提供了解決方案。
中國藥科大學藥品控制科學研究院執行院長邵榮提供解決路徑邵榮介紹,進口藥品的注冊審批需要經過很多嚴格的程序。近年來,對于罕見病,國家藥品監督管理局嚴格權衡風險和收益。同時也盡可能縮短了上市審批時間,爭取讓罕見病患者和家庭早日看到曙光。
邵榮說,直接從國外進口的藥品,也就是國外上市的產品,藥品持有者有興趣來中國市場,向食品藥品監督管理局申請,比如氯巴占,臨床急需,是罕見病藥品。也用于兒童,其手續會適當加快。要看它的臨床數據,有沒有人種差異的數據等等。此外,還涉及到罕見病的樣本量。如果有臨床研究,這取決于樣本大小和受試者人數。但這類藥物的審批在保證安全的前提下相對靈活。"
解決罕見病家庭用藥難題的措施主要包括進口原研藥、進口藥品國產化以及仿制等途徑。
企業:國產藥預計十月上市
此外,價格比進口藥便宜企業發展中心副主任廖宗權說:“9月份,我們拿到了國家醫藥產品管理局批準頒發的《(藥品)注冊證書》,拿到了我們的生產批準文件。我們公司預計這種產品將于10月份上市。
廖宗權透露,用于這類罕見病的藥物受眾比較小,國內從事R&D和生產的企業不多,難度不小。
與一般藥品的研發相比,精神藥品的研發在管理上要求更多。各方面都有一些特殊要求,比如材料和實際生產,比如雙人操作。
關于大家關心的價格問題,廖宗權說,治療相關疾病的首款國產藥近期已經獲批上市。
來源:中國之聲、中央廣播電視總臺
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